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Cell:新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法

研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。

2025-07-28

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

J Hematol Oncol:突破T细胞白血病治疗瓶颈——双靶点CAR-T细胞有望带来新希望

来自西班牙何塞普-卡雷拉斯白血病研究所等机构的科学家们通过研究聚焦于两个非泛T抗原——CCR9和CD1a,同时开发并验证了一种双靶点CAR-T细胞治疗策略。

2025-08-11

一张“基因地图”精准导航,或将为患者避开治疗弯路

研究人员开发出一种巧妙的生物标志物,仅需一份基因组检测,就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性

2025-06-29

CAR-T细胞疗法新突破!Nat Commun:CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率

文研究表明,靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能,从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。

2025-02-25

生命的火种,干细胞“智造”!男性不育治疗的未来已来?

研究表明,早期隐睾手术虽然能改善情况,但不能完全恢复生育力。对于高风险的隐睾患儿,冷冻保存睾丸组织以备将来移植或其他生育修复手段,提供了额外的选择。

2025-05-23

细胞》破解常见痴呆的治疗难题!“老药新用”有望恢复大脑功能

研究人员发现了一个值得关注的分子系统——CD39/A3AR信号通路。这一系统在血管细胞与相邻的脑部炎症细胞(即小胶质细胞)之间起通讯作用。

2025-07-07

CAR-T细胞疗法易引发“脑雾”?Cell:全球首次揭示CAR-T 细胞疗法在治疗癌症时导致轻度认知障碍的细胞机制

这项研究不仅为理解CAR-T细胞疗法相关的认知障碍提供了科学依据,还为开发改善患者生活质量的治疗方法带来了希望。

2025-05-23

Nature Methods:单细胞研究的新突破!iFlpMosaics如何精准解码基因功能?

该工具结合了Flp重组酶技术和多光谱荧光标记技术,通过对细胞进行精确的基因操控和标记,实现了突变细胞与野生型细胞在同一微环境中的共存和分析。

2024-12-31

Nature Biotechnology:突破细胞类型限制!NIS-Seq开启基因筛选新纪元

研究人员开发了一种创新技术——核内原位测序,其显著特点在于通过在细胞核内生成亮度极高的测序信号,实现了细胞类型不可知的高密度光学筛选。

2024-12-22