Nature Medicine:CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病儿童患者
CAR-T 细胞疗法在临床研究中显示出对系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病、重症肌无力、免疫介导的坏死性肌病等 B 细胞介导的自身免疫疾病具有良好的治疗效果。
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
胎儿宫内“干细胞修复”获突破!Lancet:胎盘干细胞治疗脊柱裂,6 例婴儿均安全且后脑疝逆转
一项发表在《柳叶刀》上的I期临床试验表明,将干细胞疗法与产前标准胎儿手术相结合,是治疗脊髓脊膜膨出(一种严重的脊柱裂)的一种安全且有前景的方法。这是首次将活干细胞用于胎儿受损的脊柱,与传统胎儿手术相比
in vivo CAR细胞疗法新思路:西湖大学高晓飞团队用红细胞递送mRNA,在体内生成CAR-髓系细胞,用于癌症免疫治疗
该研究提出了一种 in vivo CAR 细胞疗法新策略——将 mRNA-LNP 共价偶联至红细胞表面,利用红细胞天然归巢脾脏并与免疫系统互作的生理机制,实现对髓系细胞的高效靶向递送。
Nat Commun:基因“开关”失灵引发心脏细胞“自毁”——哈尔滨医科大学蔡本志等团队揭示心梗后心肌细胞焦亡的关键上游机制
本研究证实:Caspase-8是心肌梗死后心肌细胞焦亡发生的关键分子,且雄性心梗小鼠心脏组织中Caspase-8/Gsdmd信号通路被显著激活。
Sci Adv:绕开癌细胞“防火墙”——新型药物组合让复发神经母细胞瘤治疗现曙光
来自澳大利亚悉尼加文医学研究所等机构的科学家们进行的影响最新研究有望为这些几乎无药可用的孩子们点亮了一盏灯。
基因‘调音师’如何帮细胞应对变化?——转录因子通过稳态缓冲实现表达普适调控
TF通过稳定RNAP在启动子上的结合来调节表达。这种关系的结果是,TF通过影响不同基础活性启动子的恒定调节表达水平来缓冲表达,从而确保在遗传或环境变化的情况下保持稳态控制。
Cell Death & Differ:复旦大学王陈继等团队发现透明细胞肾细胞癌免疫治疗新靶点
该研究结果阐明了一条调控PD-L1转录的新型DPP9–BRISC–SHMT2轴,并确定1G244可作为增强癌症免疫治疗疗效的一种替代性联合策略。
为理解人类发育基因调控奠定新基石:《Nature》发布超大单细胞多组学图谱,用深度学习破译顺式调控逻辑
该研究阐明了基序的模式如何控制细胞类型特异性的染色质可及性,并为解读顺式调控逻辑以及在人类发育过程中解读基因变异提供了基础资源。
单细胞分析进入“胶囊时代”!两项独立研究推出新型半透性胶囊平台,攻克活细胞长期培养与多步基因组学难题
SPCs 在众多生物和生物医学应用方面具有巨大潜力。SPCs 的尺寸选择性渗透性、机械弹性、卓越的生物相容性以及核壳结构为在单细胞、微生物或生物分子上进行复杂的分子检测提供了创新的框架。